每一个小群体都不该被放弃

　　□孔德淇

　　日前，国家医疗保障局公布了2021年国家医保药品目录调整结果，宣布74种药品新增进入国家医保药品目录，其中7种属于罕见病治疗药物，包括治疗脊髓性肌萎缩症的高价药诺西那生钠注射液。诺西那生钠注射液首度进入目录，价格从首次报价的53680元一针被砍到33000元一针，而且医保还能报销一部分，很多患者及其家属得知消息后喜极而泣。

　　一直以来，罕见病治疗费用居高不下，不少患者每年的花销达到百万元以上。由于多数罕见病的治疗用药未进国家医保药品目录，其医疗费用也就不在医保报销范围之内。此次诺西那生钠注射液谈判成功，意味着相关患者将获得药价大降和医保按比例报销的双重利好。这对于临床治疗、产业发展以及缓解病患家庭的负担，都有重要的意义。

　　国家医保局谈判代表为议价付出的努力，以及“每一个小群体都不该被放弃”等话语，让人感佩。不过也要看到，在121种罕见病治疗药物中，我国上市且有适应证的药品达50余种，其中纳入国家医保药品目录40余种，但目前全世界约有7000种罕见病，我国罕见病患者近2000万人。两相比较，当下罕见病用药依然是一道难题。另外，今年的医保“灵魂砍价”中，谈判进行了一个多小时，过程可谓异常艰难。

　　从这个角度说，单一高价药降价进目录固然可喜，但更应该总结经验，探索出以量换价等可以让高价药普遍大幅降价的议价模式。考虑到市场的量价规律，能否与相关跨国药企展开价格谈判，获得更低的药物价格，或是优先将价格畸高的救命药纳入药品集中招采目录，值得思考。

　　罕见病治疗药物价格高，或许还与一家独大的市场垄断等因素有关。此次诺西那生钠注射液谈判破局，一个重要因素即是同类药品以适应证更广、价格更低廉的面貌出现，激活了市场竞争。这也说明，医保谈判需要充分发挥鲶鱼效应，努力寻找和培育强有力的竞争者。

　　当然，还要警惕高价药一入国家医保药品目录就缺货的问题。此前就有部分药品纳入目录后在全国多地出现缺货，有药不售让很多医保药成了罕见药。这一方面当然需要对相关乱象进行严厉打击，另一方面也要摒弃药品谈判环节片面、简单压低药品价格的粗放策略。具体地说，就是要综合审视罕见病药物研发周期漫长、成本高昂、投入巨大等特点，尊重市场规律，建立医保、补充商保、专病资金、医疗救助、慈善救助、政府兜底等多层次医疗保障。如此，方能使患者不再陷入无药可用的境地。

　　我们期待高价药大幅降价后进入国家医保药品目录能成为一个良好的开端，希望找出符合各方利益的可持续策略，让罕见病背后的高额负担不再成为患者及其家庭的难以承受之重。